Un nou medicament pentru tratamentul distrofiei musculare arata promisiune

noi medicamente destinate distrofie musculară, prezintă semne de influență încetinire, expunerea este exprimată în mușchi atunci când ravagiile acestei boli. Aceste simptome cauza de speranta ca viata pacientilor ultimii ani pentru mai mult decât în ​​tratamentul metodelor actuale.

Distrofie musculara - un termen general pentru mai mult de 30 de boli ereditare care provoacă leșin și ofilite mușchii, iar la momentul în care nu se poate trata. Cea mai comuna forma a acestei boli, cunoscut sub numele de denumire „distrofiei musculare Duchenne“. Aceasta boala, care afecteaza 1 din 3500 de băieți se nasc. Pacientii cu distrofie - este adesea băieți și bărbați tineri, care pot pierde capacitatea de a merge în jurul vârstei de 7 ani.

Capacitatea organismului de a respira si pompa sangele, de asemenea, se deteriorează cu timpul. Există o tendință la faptul că pacienții mor înainte de vârsta de aproximativ 30 de ani.
Printre noile medicamente la un nivel mai ridicat de dezvoltare, există două tipuri de preparate injectabile care pot apărea semne de transformare a unui tip fatal de distrofie musculară într-o formă mai ușor de gestionat a bolii - în forma în care pacienții vor fi capabili să meargă și să trăiască mai mult. Cercetatorii spun ca aceste preparate injectabile ar putea recâștiga chiar unele funcții musculare, dar este prea devreme pentru a spune.

Valeri Tsvik (Valerie Cwik), director medical si stiintific sef al Asociației distrofie musculara, spune: „De data aceasta este pur și simplu uimitor, este plin de speranță.“ Ea, de asemenea, adaugă faptul că, în viitorul apropiat, după „tratamente foarte promițătoare potențiale, care va ajunge la partea de jos“ a bolii.

Unul dintre aceste medicamente ar putea ajuta la varsta de 8 ani Rico Tanner (Tanner Rico) recapata capacitatea de a se imbraca, se spala pe dinti si intra in masina de familie și lăsați-l. Deci, spune mama sa - Treysi Riko (Traci Rico). Anul trecut, Tanner a fost înrolat pentru a participa la un studiu clinic pentru a testa acest medicament. Cu toate că familia lui nu a spus dacă băiatul a primit un tratament terapeutic sau un placebo. Mama lui a spus că a luat medicamentul, conceput pentru a imbunatati starea copilului.

SUBIECT: Genetica distrofiei musculare Duchenne

Acum, doamna Rico, care locuiește lângă San Diego, face apel la clinica, care a realizat studiul. aproape în fiecare săptămână pentru a vedea dacă băiatul începe din nou pentru a face injecția poate. Ea spune: „Eu chiar cred că acest lucru se va schimba soarta fiului meu.“

Eficacitatea de medicamente destinate distrofie musculară, măsurată în mod convențional prin numărul cât mai mare de pacienți capabil să depășească o distanță mare atunci când mersul pe jos timp de șase minute. În testele individuale, efectuate în ultimul timp băieții au primit Drisapersen (Drisapersen) și un medicament similar numit Eteplirsen (Eteplirsen). Medicamente au fost date pe săptămână timp de 48 de săptămâni. Baietii care au luat, au fost semnificativ mai mare distanță decât băieții din grupurile de control.

SUBIECT: Noutati despre medicamente pentru AGR „Conferința privind MCA“ din Polonia

Metoda aplicată de tratament terapeutic al distrofiei musculare include steroizi, care pot ajuta la mentinerea puterii musculare pe o perioadă mai lungă de timp, dar o astfel de metodă implică adesea efecte secundare, cum ar fi creșterea în greutate. Bandaje, scaune cu rotile și alte dispozitive pentru a ajuta la pacientii exercita activitatile de zi cu zi, în timp ce respiratori portabile pentru a le ajuta să respire în etapele ulterioare ale bolii.

Medicamente, cum ar fi cea de la putere care crede mama Tanner Rico, conceput pentru a restabili producerea de proteine ​​prin inducerea în eroare celule de lucru mecanism.

Cercetatorii spun ca rezultanta rezultatul distrofinei nu este ideal, dar este suficient de bun pentru a ajuta la stabilizarea mușchilor. Peter Kaufman (Petra Kaufmann), un cercetător în domeniul bolilor neuromusculare, precum și șeful Oficiului de Clinical Research, la Institutul National pentru Studiul Tulburari neurologice si accident vascular cerebral (Institutul National de Tulburari neurologice si accident vascular cerebral), spune că, de fapt, pacienții cu distrofie pot apărea o forma mai usoara a bolii cunoscuta sub numele de distrofia musculară Becker. „Ceea ce încercăm să facem este să obțineți o formă a bolii este mai puțin agresivă și distructivă decât distrofiei musculare Duchenne.“

SUBIECT: Efectele tratamentului cu glucocorticoizi la adulți cu distrofie musculară Duchenne, neuromusculară care frecventează centrul de ingrijire cuprinzatoare

Pacienții cu Distrofia musculară Becker, de regulă, nu pierde capacitatea de a merge până la acel moment, până la vârsta de aproximativ 20 de ani, și pot trăi până la 50 de ani sau mai mult, în ciuda faptului că a bolilor legate de probleme cardiace poate duce la o moarte mai devreme. Aceasta este opinia Hesterli Sharon (Sharon Hesterlee), vice-presedinte de cercetare efectuate de către mama proiect Muscular Dystrophy. Cercetările efectuate cu participarea grupurilor de pacienți.
Cercetatorii spun metodele experimentale de tratament terapeutic sunt destinate pentru pacientii cu mutatii care afecteaza aproximativ 12% dintre pacienții cu distrofie, dar companiile aleg ca obiectivele lor și alte mutații, care funcționează folosind aceeași terapie.

Cercetatorii spun ca singura limitare introducerea unor preparate injectabile, cum ar fi Drisapersen (Drisapersen) (în curs de dezvoltare de GlaxoSmithKline GSK.LN -1.60% PLC - companie pentru a primi o licență pentru medicamentul din Prosensa) și Eteplirsen (Eteplirsen) (care este dezvoltat Sarepta Therapuetics Inc. ), este faptul că ele par să nu pătrundă bine în țesuturile inimii, lăsând astfel țesutul potențial vulnerabil și au tendința de a apariția de încălcări. Oamenii de știință spun că acesta este unul dintre motivele pentru care pacientii sunt susceptibile de a avea nevoie de a primi un tratament combinat pentru a fi cu un pas mai aproape de un leac.