Transplantul de celule stem autologe pentru scleroza sistemică severă

sclerodermia sistemica, transplantul de celule stem

terapie imunosupresoare cu doze mari cu transplant de celule stem hematopoietice este un nou tratament pentru pacientii cu sclerodermie severa. Studii anterioare au demonstrat un efect terapeutic prelungit la pacienții cu sclerodermie. Economisește mai mult de 3 ani după transplant de celule stem hematopoietice.

Astis (transplant autolog de celule stem studiu international sclerodermie) - un studiu prospectiv controlat, randomizat, care are scopul de a compara eficacitatea și siguranța tratamentului 2 programe sclerodermia cu risc crescut de insuficienta de organ si moarte timpurie:

I. mare doză terapie imunosupresivă cu transplantul de celule stem hematopoietice
II. ciclofosfamidă lunar.

Pe lângă determinarea eficacității terapiei imunosupresoare ridicate cu transplantul de celule stem hematopoietice studiat predictori ai răspunsului clinic.

Studiul a inclus pacienți cu forma difuză a sclerodermia. ± manifestări precoce ale activității care implică organe țintă. Pacienții au fost randomizați în două ramuri. Unul dintre pacienti a suferit transplant de celule stem hematopoietice (mobilizarea ciclofosfamidei de celule stem condiționat ciclofosfamida + ATG). O altă parte din pacienți (grupul de control) au primit în / ciclofosfamida 750 mg / m2 lunar timp de 12 luni. Evaluate timpul fără evenimente de supraviețuire, la moarte, sau la dezvoltarea insuficienței de organ.

J. van Laar, D. Farge, C. Bocelli-Tyndall și colab. Transplantul de celule stem autologe pentru scleroza sistemică severă: actualizare pe-Astis trial // Transplant Medular, Vol. 39, SUPL. 1, p. 96.