Noua descoperire va ajuta in - tratamentul autismului, insider medicale

Noua descoperire va ajuta in tratamentul autismului
de laborator (C) ️Gong Chen / Penn State University

„Am folosit neuroni umani, care apar la pacienții cu sindrom Rett pentru a explora mecanismul care stau la baza acestei boli“, - a spus Chen. „Astfel, noi medicamente au implicatii clinice directe in tratamentul sindromului Rett si alte tulburari din spectrul autismului.“

Cercetatorii diferentiate celule stem derivate din celule ale pielii pacienților cu sindrom Rett, in celulele nervoase. Aceste celule nervoase transporta o mutatie in gena MECP2, care sunt principala cauză de cele mai multe cazuri de sindrom Rett. Cercetatorii au descoperit ca aceste celule nu aveau molecule importante - KCC2, care este esențială pentru funcționarea normală a celulelor nervoase si dezvoltarea creierului.

«KCC2 controlează funcția GABA neurotransmitator în timpul dezvoltării timpurii a creierului“, - a spus Chen. „Interesant, atunci când am restaurat KCC2 in neuroni, functia GABA devine normala.“

GABA-acid -gama aminobutiric este un neurotransmitator inhibitor major în sistemul nervos central uman si este implicat in neurotransmitator si procesele metabolice ale creierului.

De asemenea, studiul a aratat ca utilizarea insulinei-like growth factor 1 (IGF-1), crește nivelul de KCC2 și stabilește funcția neurotransmitatorului GABA. IGF-1 este o molecula care facilitează simptomele sindromului Rett la soareci.

«IGF-1 restabilește nu numai nivelurile KCC2 deficiente in neuroni, dar, de asemenea, deschide posibilitatea de a găsi molecule mai mici, care vor acționa asupra KCC2 pentru tratamentul sindromului Rett si alte tulburari din spectrul autismului“, - a declarat Hin Tang (Xin Tang).