Ce ar trebui sa stie despre terapia cu steroizi, pacienții cu distrofie musculară și părinții lor

Ana Lyusiya Langer, Vicepreședinte, Asociația brazilian de distrofie musculara, un medic pediatru de la genomului uman Centrul de studiu si Albert Einstein Spitalul.

distrofii musculare - boala genetica caracterizata prin leziuni ale mușchilor striați. Distrofia musculară Duchenne este considerată o boală genetică letală, de obicei gasite in copilarie. Din cauza gravității sale, aceasta ar trebui să fie tratate agresiv și încetinirea progresiei acesteia. Cu toate acestea, în ciuda unor realizări științifice, de cercetare in terapia genetica si de celule nu sunt în prezent un tratament eficient pentru aceste patologii. Există anumite tehnici care pot incetini progresia bolii.

Printre diferitele medicamente deja dovedite si suplimente alimentare - un blocante aminoacizi
blocante ale canalelor de calciu, hormoni de creștere, blocanți ai hormonului de creștere, inhibitori de protează,
vasodilatatoare, co-enzime Q10, steroizi anabolizanți și catabolice,
imunosupressors, vitamine și multe altele. Unele dintre aceste substanțe - sunt promițătoare,
dar de cercetare este necesară înainte ca acestea pot fi folosite ca o formă de tratament. alte
sunt lipsite de justificare științifică sau teoretică, deoarece acestea au minim
efecte adverse și efecte pozitive în studiile pe animale.
În prezent, există un grup de medicamente, steroizi, care au demonstrat deja beneficii semnificative
pentru pacientii cu anumite forme de distrofii musculare. Cu toate acestea, deoarece acestea pot
au efecte secundare grave la un astfel de tratament, pacienții trebuie monitorizați cu atenție.
In ciuda acestor efecte secundare, corticoizi reprezintă un grup de medicamente, utilizarea
care se prezintă cea mai mare eficiență în tratamentul DMD / BMD. Introducerea acestor
medicamente pentru pacienții cu distrofii trebuie sa fie energic și să înceapă cât mai curând posibil, înainte de
debutul bolii sau apariția simptomelor sale.

Ei vor aborda principalele steroizi utilizate în tratamentul distrofii, deoarece
prednisolon, care este considerat un model de efecte corticoteraphy datorită sale
Prezența în istoria medicală și aplicarea mai frecventă.

Prednison, un steroid catabolic, testat in 1970, se manifestă foarte
promițătoare în reducerea ratei de degenerare musculară. Este cel mai frecvent pentru mușchi
Distrofie - DMD. În unele cazuri, capacitatea de a merge poate fi extinsă
2 sau mai mulți ani. În plus, pacienții cu privire la acest tratament poate arăta semnificative
ameliorarea funcției respiratorii și o mai bună conservare funcțională a ventriculului stâng
inima.

steroizi catabolice ajuta organismul să efectueze glicolizei, și, prin urmare,
mobilizarea de energie ca răspuns la un pericol sau stres. Cu toate acestea, mecanismul exact al
ca pacientii prednison ajuta cu DM, este încă necunoscut, și poate avea să otonoshenie
efecte sau imunosupressors anti-inflamatorii. T citotoxice - celule care
migrează pentru a izola celulele deteriorate, încetinirea, inflamație minimizarea
răspuns și fibroză descendent. Trebuie subliniat faptul că distrofii musculare, în special în
distrofinopaties (DMD și DMB), agresiunea inflamatorie este importantă în
Fiziopatologia de degenerare. Unii cercetatori sugereaza ca prednisonul poate, de asemenea,
stimula producerea de proteine ​​musculare.

SUBIECT: În cazul în care copilul nu poate fi tratată, dacă este necesar să se prelungească suferința lui?

Datorită efectelor sale legate de metabolismul zahărului, steroizi catabolice sunt, de asemenea,
Acestea sunt cunoscute ca glucocorticoizi. Acestea sunt produse și secretate partea exterioară
adrenal (cortex) și, de asemenea, cunoscut sub numele de corticoizi. Prednison - o forma sintetica
corticoizi naturale, hidrocortizon.

Testele controlate oferă dovada efectelor pozitive aparente ale prednison.
creșterea actuală a rezistenței și a masei musculare (KFK deși nivelurile pot rămâne
neschimbat) și conservarea funcțiilor pulmonare și cardiace. Pe de altă parte, atunci când
prednison nu mai este utilizat, acest lucru duce la o pierdere rapidă a beneficiului rezultat, nu
în funcție de cât timp a fost folosit.

Se crede că mai devreme începe terapia cu steroizi - cu atât mai bine. Se crede că vârsta de inițierea tratamentului cu steroizi - mai devreme de 3 ani. Cu toate acestea, nu există în prezent nici un consens cu privire la problema.

Pe de altă parte, nu trebuie să uităm despre efectele secundare ale prednison, prevenirea
utilizarea sa la unii pacienți, dintre care putem menționa:

a) Reținerea apei

b) sărurile Latency

c) Hipertensiune (tensiune arterială ridicată) - acest efect este rar

e) Diabet - nivelul de glucoză crește datorită efectului glucocorticoid. În cazul în care această tendință este posibilă dezvoltarea diabetului

f) Osteoporoza - Acest lucru se datorează unei scăderi a absorbției calciului în intestin;
în creștere de descărcare urinare; suprima functia osteoblastelor, celule care contribuie
sinteza masei osoase; stimularea funcțiilor de un alt tip de celule osoase, osteoclaste,
enzime conductoare care stimulează reabsorbția osoasă. Osteoporoza poate fi avertizat
utilizarea simultană a suplimente de calciu și vitamina D. În cazul tratamentului continuu
Acesta poate fi justificat să folosească droguri grup de bifosfonati (alendronat, risedronat).
De asemenea, este important de remarcat faptul că copiii cu DMD / DMO poate fi osteoporoza fără utilizarea
steroizi. osteodensitometrie este recomandat să folosească steroizi pentru a
au o bază rezonabilă.

g) statura scurt - poate fi un efect secundar util al DMD. Este cunoscut faptul că, cu pitici DMD au o forma mai usoara a bolii

h) creșterea apetitului - pentru a evita obezitatea, trebuie să se stabilească și să mențină
dieta stricta

i) modificări comportamentale - rar

j) efectele Imunnosupressornye - pot fi reduse la minimum schema de vaccinare competentă

k) Suprimarea hormonilor sexuali - faza intarziata de pubertate, în special în
utilizarea pe termen lung. In aceasta faza, absorbtia calciului considerabil se produce,
concomitent cu creșterea masei osoase, OK - între 20 și 30 de ani. Încetinirea
compensare timp de absorbție promovează, de asemenea, tendința de masă osoasă pic
pacienți.

l) Glandele Suppression - de îndată ce această bucată de fier nu va mai produce propria lor
hormoni specifici, cortizon și / sau aldosteron, regim terapeutic trebuie corticoid
Este ajustat, pentru că există un risc de insuficiență renală acută. simptome importante
să fie conștienți și care ar trebui să fie precaut - în cazul în care pacientul prezintă
slăbiciune, greață, vărsături, durere și disconfort la nivelul abdomenului, confuzie mentală, scăzută
tensiunii arteriale (hipotensiune arterială), febră, hipoglicemie, deshidratare,
tulburări circulatorii și comă. În cazul în care nu sunt identificate aceste simptome, există un pericol pentru viața pacientului.

SUBIECT: persoanele cu handicap și sex - un subiect tabu în România

m) Atunci când un regim de tratament zilnic, și datorită supresia glandelor suprarenale, nici un răspuns la stres, în acest moment, de exemplu, atunci când pacientul este programat pentru o intervenție chirurgicală sau o stare infecțioasă, este necesară creșterea dozei de hormon.

Un concept important, care ajută la prevenirea scenariului a ultimelor două de mai sus
pentru a fi siguri că toți pacienții sunt informați că nu pot brusc
întrerupeți administrarea medicamentului. Pacientul ca este important. De asemenea, dacă este posibil,
Ai nevoie să efectueze identificarea informa utilizarea de steroizi și
necesitatea de a crește doza de cortizon in situatii de stres. (Poate un control medical
bratara ID-ul cu numele pacientului și de contact medic informații)

Toate simptomele descrise mai sus clinice legate de utilizarea cronica
corticoizi - forma, numită sindromul Cushing. Condiția cea mai frecvent întâlnită la femei
din cauza hiperadrenocorticismul care rezultă din tumora corticosuprarenaliană sau
pituitară anterioară sau la consumul excesiv prelungită de glucocorticoizi în
în scopuri terapeutice. Simptomele pot include rapid în curs de dezvoltare adipozitate a feței, gâtului și
cifoză corp cauzate de osteoporoza spinarii, hipertensiune, diabet, amenoree (absența
menstruație), hipertricoză (pilozitate excesivă) la femei, impotență la bărbați, negricios
ten cu marcaje mov, policitemia sau policitemie (crescute
de celule roșii din sânge), dureri abdominale și dureri de spate, și degenerare musculară și slăbiciune.

În prezent, nu există nici un program de steroizi, dovedit a fi
avantaj față de alte programe. Încă în curs de investigare ce programul va fi cel mai bun pentru a
cele mai mici efecte secundare. Încercarea de a răspunde la câteva întrebări, CIDD (clinică
Investigarea Duchenne Duchenne), formată din mai multe grupuri care
testat prednison la sfârșitul anilor 80, a constatat că:

a) Prednison creste rezistenta si masa musculara

b) Creșterea este detectată imediat în primele 10 zile de tratament înregistrează o creștere de până la 3 luni și menținute după aproximativ 18 luni sau mai mult

c) Pacienții care utilizează prednison timp de 3 ani sau mai mult, reducând rezistența și funcționalitatea mai lent cu acest tratament, incetinirea pentru o dezvoltare naturală a bolii.

d) întârziere în scăderea funcției pulmonare

e) Cel mai eficient mod - 0,75 mg / kg pe zi

f) zile alternate regim nu acceptă forța precum și o rutina de zi cu zi și

Efectele secundare diferă în mod semnificativ de la doza zilnica.

g) Mod de 0,3 mg / kg pe zi studiată, dar nu a fost definit ca un sistem eficient

Cel mai frecvent motiv pentru reducerea dozei de recepție sau prednisolon este
creștere în greutate.

Sansone, Dubowitz și colab., Mod Descrisă când prednison atribuit (la aceeași doză de 0,75 mg / kg
zi), timp de 10 zile, la începutul fiecărei luni. Ei au arătat o creștere a puterii de până la 6 m-luni, cu
scădere lentă la 12 și 18 m-ant. Acestea sunt utilizate în prezent în cazul în care modul de
medicament este luat 10 zile, apoi - o pauză de 10 zile, medicamentul este administrat timp de peste 10 zile
atât secvențial, cu efecte bune. Unii medici susțin această terapeutică
de circuit, așa cum se arată efectele sale secundare de eficacitate și sunt minime. există o propunere
utilizați schema pentru copii mici de 10 zile pe lună. și în 3-4 ani, cu un bun
dezvoltare, schimba timp de 10 de zile de admitere - 10 zile de repaus. Cele mai frecvente scheme pot
fi luate în considerare după vor fi condiții prealabile pentru dezvoltare bună.

SUBIECT: Capitolul mednapravleniya Intel: «Sunt lucruri mai rele decât moartea“

Recent, un nou grup testat un circuit de recepție de 10 mg / kg pe zi, timp de 3-6 luni,
luând 5 mg / kg pe zi, timp de două zile consecutive, cu aceeași pozitiv
rezultate ca graficul de zi cu zi și cu mai puține efecte secundare.

deflazacort

Deflazacort - altă terapie cu steroizi catabolica indicat pentru distrofie musculara,
în special pentru DMD. Deflazacort - derivat oxazolonă de prednison, cu comparabile cu ea
efecte și imunosupresors anti-inflamatorii. echivalență terapeutică -
circa 1,2 mg de deflazacort per 1 mg prednison. Studiile au arătat că cele mai bune
doza recomandată - 0,9 mg / kg pe zi.

Încetinirea efectele degenerative și de prevenire a funcției pulmonare și cardiace
comparativ cu prednison. Un alt factor important a fost studiat procrastinare
necesitatea intervenției chirurgicale pentru corectarea scoliozei.

Efectele secundare sunt cunoscute, se arată că pacienții care au utilizat deflazacort
creștere în greutate mai mică decât cei care au luat prednison, dar toate același procent de cataractă
semnificativ mai mare. inhibarea creșterii este un alt efect secundar important
deflazacort, cum ar fi prednison, acest efect secundar este considerat a fi pozitiv la pacienții cu
DM.

Unele grupuri apăra deflazacort pe graficul de zi cu zi în loc de neregulate
regim de prednison, deflazacort, deoarece ei găsesc mai eficiente

Un alt criteriu care trebuie să fie luate în considerare la determinarea tipului de corticoizi -
Situația economică. Deflazacort mai costisitoare decât prednison, și de multe ori, în ciuda
beneficiu nu este disponibil pentru tratamentul de alegere.

In cele din urma, terapia cu steroizi este singurul mijloc dovedit pentru întârzierea
efectele degenerative ale distrofie musculara. În literatura de specialitate, nu există nici o consistență ce
schema - cel mai bun. Personal, am încercat să înceapă cu scheme neregulate, deoarece are mai puține
efecte secundare. În intermediar sau faza activă a bolii vorbesc despre beneficiile
și contra cu pacienții mei. Acceptăm decizia - pentru a schimba sistemul sau nu.

Pacienții care sunt în graficul de zi cu zi, trebuie supravegheați cu atenție lor
doctor. Odată ce schema de zi cu zi va fi lansat, nu puteți merge la alte
orare, ca pacientul pierd foarte repede toate beneficiile obținute în
graficul de zi cu zi.