Avi-5038 - nou în tratamentul distrofiei musculare Duchenne
„Giving compus EMEA AVI-5038 statutul de orfane de droguri ofera un sprijin important de reglementare cercetării noastre suplimentare în legătură cu medicamente modificatoare de boala pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.“ - spune Dr. Leslie Hudson (Leslie Hudson), Presedinte si Chief Executive Officer al AVI BioPharma, Inc. - „Așteptăm cu nerăbdare să fie în măsură să prezinte un raport privind progresul programului nostru pentru progres DMD, în special cu privire la progresul candidatului nostru principal -. Compus AVI-4658, în curs de desfășurare 1b / 2 faza de studiu clinic“
Medicamente, înzestrată cu statut EMEA orfan, destinate pentru diagnosticarea, prevenirea și tratamentul pune viața în pericol sau pot duce la boli permanente de invaliditate. care apar în UE este nu mai mult de cinci la 10 de mii de oameni .; De asemenea, se face referire la medicamente ca orfane, astfel încât pentru orice motive economice, cel mai probabil, nu va fi dezvoltat fără prea multă încurajare de autoritățile de reglementare.
Scopul recunoașterii de droguri orfan este de a stimula cercetarea și dezvoltarea în domeniul medicamentelor pentru tratamentul bolilor rare, prin furnizarea de companii farmaceutice de recompense. Această inițiativă ajută să se asigure că persoanele care suferă de boli rare. îngrijire medicală de aceeași calitate ca și ceilalți pacienți. Cererile pentru acordarea statutului de orfane de droguri sunt luate în considerare în EMEA orfan de droguri de către Comitetul.
Despre distrofie musculară Duchenne
Distrofia musculară Duchenne - aceasta este una dintre cele mai frecvente tulburari genetice fatale, care apar în întreaga lume. Boala este observată la aproximativ unul din 3500 băieți. în fiecare an 20.000 de cazuri noi de DMD din lume. Este o boala debilitante, incurabile caracterizate prin atrofia mușchilor asociate cu modificări înnăscute specifice în distrofina care codifică gena - o proteina care joaca un rol structural esențial în funcționarea fibrei musculare.
Ill, de obicei, băieți. simptome pana la varsta de trei ani. slăbiciune musculară progresivă a picioarelor și a pelvisului se extinde la nivelul brațelor, gâtului și alte părți ale corpului. Pana la varsta de 10 copilul se poate deplasa numai cu ajutorul suportului, precum și la cele mai 12 copii sunt limitate la un scaun cu rotile. În cele din urmă, este vorba de paralizie completă și creșterea dificultate în respirație necesită ventilator de sprijin. Această condiție este terminal și moartea are loc, de obicei, înainte de a ajunge la un pacient de 30 de ani.
Dintre toate bolile costurilor de îngrijire pacienților în ambulatoriu, cu MDD este una dintre cele mai mari. In prezent, medicamente pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne sunt disponibile, dar au existat compuși care sunt, sau se transformă în etapa de studii clinice.
Despre AVI BioPharma
AVI BioPharma Company axat pe descoperirea si dezvoltarea de medicamente bazate pe ARN folosind derivatele native molecule antisens (fosforodiamidnye morfolino sau PMO), care pot fi aplicate în diferite boli și tulburări genetice prin diferite mecanisme de acțiune care vizează. Spre deosebire de alte abordari terapeutice bazate pe ARN, antisens tehnologie AVI utilizează ca țintă, fie direct ARN mesager (ARNm) și precursorii săi (pre-ARNm), care permite de a mări sau reduce reglarea genelor țintă, și sinteza proteinelor.
Programul AVI de medicamente pe bază de ARN sunt evaluate pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. inclusiv studiu clinic în desfășurare 1b / 2 faze AVI-4658 de pregătire, care lucrează pe principiul sărind peste exon. Antivirala AVI show program rezultate promițătoare cu privire la astfel de infecții virale, cum ar fi virusul Ebola subtipul Zair și Marburg / Musoke și pot fi aplicate la alte virusuri, cum ar fi virusul Junin. virusul gripal, virusul hepatitei C sau denga. Pentru mai multe informații, vizitați site-ul www.avibio.com.
Prețurile pentru tratament în Israel
Trimite declarația e-mail pe [email protected] și a obține un program de tratament personalizat în Israel, cu prețurile de clinici private și publice, sau lăsați datele de contact și vă vom suna înapoi.
Selectarea clinica si medicul - pentru tine!
Sunați-ne gratuit prin Viber!
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5